Jornada de Terapias Innovadoras: avances inspiradores en terapias celulares
Una jornada para descubrir cómo la ciencia está cambiando el destino de miles de personas.
Tendrá lugar a las 14.30 h, modalidad híbrida, en la Sala de Conferencias de la Facultad de Farmacia y Bioquímica de la UBA- Junín 956 PB.
La terapia celular somática comparte junto a la terapia génica y la terapia regenerativa, la pertenencia al grupo de medicamentos para terapias de avanzada (MTAs o ATMPs por sus siglas en inglés Advanced Therapy Medicinal Products).
Se trata de medicamentos que contienen, como “ingrediente farmacéutico activo”, células somáticas vivas del propio paciente-autólogas-, de donantes humanos o de otras especies-alogénicas o xenogénicas- y cuyas características biológicas han sido sustancialmente alteradas como resultado de su manipulación para obtener un efecto terapéutico, de diagnóstico o preventivo. Como cualquier otro medicamento, requieren cumplimiento de las Buenas Prácticas de Fabricación, de Laboratorio y Clínicas.
La terapia celular conocida como inmunoterapia con células CAR T emplea células inmunitarias (linfocitos T), autólogas, derivadas de un paciente con cáncer que fueron modificadas genéticamente ex vivo para la expresión de receptores de antígenos quiméricos en su superficie, para luego ser multiplicadas y re-infundidas. Esa modificación permite a esas células “encontrar” y “eliminar” las células cancerosas.
En países centrales, un muy reducido número de productos de terapia con células CAR-T que no alcanza la decena, están actualmente aprobados para tratamientos personalizados y efectivos dirigidos a enfermedades severas, refractarias a tratamientos convencionales o sin tratamiento alguno, en su mayoría enfocados en cánceres hematológicos. Cientos de ensayos clínicos con células CAR-T están en curso. Argentina ha participado en alguno de ellos.
Recientemente, se aprobó en EEUU y luego en Europa, la primera terapia celular para pacientes con anemia de células falciformes y crisis veno-oclusivas frecuentes, utilizando CRISPR/Cas 9 para editar ex vivo el ADN de células madre sanguíneas autólogas antes de su reinserción, constituyendo así un hito en la medicina genómica.
Estas terapias transformadoras, según múltiples voces en foros internacionales, se ubican dentro de los tratamientos más caros del mundo, y como consecuencia, el acceso equitativo en comunidades de bajos o medianos recursos está seriamente comprometido. Este lado oscuro, que amenaza la gran oportunidad que ofrecen u ofrecerán a millones de personas, es un llamado de atención responsable de múltiples referencias a la necesidad de búsqueda de alternativas no convencionales para su financiamiento.
Abordaremos algunos aspectos de este escenario tan alentador como desafiante en la próxima Jornada científica en conmemoración del 169° aniversario de la Academia Nacional de Farmacia y Bioquímica que se llevará a cabo el próximo 12 de agosto de 2025. Contaremos con la generosa participación de un grupo multidisciplinario de prestigiosos profesionales del país y del exterior (España-Estados Unidos).
Invitamos especialmente a un público inquisitivo, crítico y comprometido con el diálogo.
En el marco de esta jornada aniversario, un grupo de profesionales de la salud —o vinculados al ámbito sanitario— compartirá con nosotros sus experiencias y perspectivas.
Dr. Hernan Dopazo (UBA-CONICET) “Precisión desde el nacimiento. Secuenciación rápida, inteligencia artificial y terapias avanzadas”
Dra. Laura Sepp-Lorenzino (INTELLIA Inc.) “Innovación farmacoterapéutica en su máxima expresión: productos obtenidos por edición genética”
Dr. Fermin Sanchez-Guijo (Hospital Universitario de Salamanca) “Facilitando el acceso de terapias celulares en España: la exención hospitalaria y el plan nacional de terapias avanzadas”
Dra. Natalia Messina (CETSAI-ISALUD) “Abordaje del tratamiento con productos medicinales de alto o muy alto costo” (tentativo)
Durante esta jornada, queremos poner en valor una herramienta impulsada por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), orientada a garantizar el acceso de los pacientes a terapias innovadoras, y reflexionar sobre el camino que debemos recorrer si aspiramos al desarrollo de terapias de edición genética.
Es importante recordar que, en 1990, investigadores de los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos (NIH) llevaron a cabo el primer ensayo de terapia génica en humanos. Utilizaron la transferencia mediada por retrovirus del gen de la adenosina desaminasa (ADA) a las células T de dos niños con inmunodeficiencia combinada severa, mediante modificación ex vivo. Los resultados exitosos marcaron un hito en el campo de las bioterapias y sentaron las bases para futuros desarrollos clínicos.
Desde entonces, las terapias celulares y génicas (CGT, por sus siglas en inglés) han avanzado de forma notable, demostrando un enorme potencial para tratar una amplia variedad de enfermedades y trastornos genéticos, incluidos los cánceres hematológicos, la diabetes, las enfermedades autoinmunes y la anemia falciforme. A la fecha, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado 43 terapias CGT, 15 de ellas en los últimos dos años.
Estas terapias nos permiten ir más allá del tratamiento sintomático, abriendo la posibilidad de prolongar la vida e incluso alcanzar curas definitivas. Nos encontramos ante una transformación profunda de la atención médica y de la manera en que se brinda. El horizonte que se vislumbra es prometedor y lleno de posibilidades.
En este contexto dinámico, farmacéuticos y bioquímicos adquieren un rol cada vez más estratégico en investigación y desarrollo, gestión y dispensación, así como en el diagnóstico de las enfermedades que podrían ser beneficiadas por las terapias CGT. Por ello, resulta imprescindible revisar los programas de calidad existentes y avanzar hacia estándares específicos que garanticen la seguridad del paciente y la eficacia en la implementación de estas terapias de vanguardia.
